Fra LyLe Nyt, juni 2019:

Bestyrelsesmedlem i LyLe Niels Jensen lever med myelodysplastisk syndrom. Han har valgt at involvere sig i to forskningsprojekter med håbet om, at hans data kan være med til at forbedre behandling af hæmatologisk kræft for nuværende og fremtidige patienter. Oplevelsen af at medvirke i videnskabelige studier fortalte han om i et oplæg på LyLe’s temamøde om hæmatologisk kræft i april.

Egentlig havde bestyrelsesmedlem i LyLe Niels Jensen forberedt sig på seks timer som tilhører til foreningens temamøde om hæmatologisk kræft den 6. april i Odense. Aftenen inden blev han imidlertid kontaktet af Poul Eigil Rasmussen, der er bestyrelsesmedlem og tovholder for LyLe’s netværksgruppe i Odense: Han havde fået et afbud fra en af oplægsholderne. Kunne Niels Jensen mon træde til? Niels Jensen behøvede ikke at betænke sig længe. Han havde nemlig noget på hjerte. Han ønskede at fortælle de fremmødte til temamødet, hvordan det som patient opleves at være involveret i hæmatologisk kræftforskning ved Rigshospitalet.

For 14 år siden fik Niels Jensen diagnosen myelodys-plastisk syndrom (MDS). MDS er en samlet betegnelse for en gruppe hæmatologiske kræftsygdomme, hvor blodstamcellerne, som dannes i knoglemarven, ikke udvikles og modnes korrekt. Det fører til mangel på en eller flere typer blodceller. Niels Jensen startede i behandling på Hillerød Sygehus (i dag Nordsjællands Universitetshospital red.), men blev få måneder senere sendt videre til Rigshospitalet, da han her kunne blive tilbudt en behandling, som han ikke kunne få på det nordsjællandske sygehus.

I 2014 blev Niels Jensen tilknyttet Kirsten Grønbæk, der er professor og overlæge på Hæmatologisk Klinik ved Rigshospitalet. At få Kirsten Grønbæk som behandlende læge kom til at markere starten på et nyt kapitel i hans tid som kræftpatient.

“Kirsten annoncerede tilbage i 2017 på Facebook, at hun søgte efter patienter, som gerne ville følge og være en del af hendes forskningsgruppe. Det fangede min opmærksomhed. Jeg ville gerne bidrage til at forbedre behandling for nuværende og fremtidige kræftpatienter, hvis jeg kunne. Det har ført til, at jeg nu er involveret i to videnskabelige studier – både som patient og som patientrepræsentant,” fortalte Niels Jensen.

Som patientrepræsentant repræsenterer man en gruppe af patienters fælles behov. Som oftest vil rollen som patientrepræsentant varetages af patienter eller pårørende.

C-vitamin eller placebo?

Et af de videnskabelige studier, som Niels Jensen er involveret i, er et studie, der undersøger, om behandling med C-vitamin kan få MDS-patienters kræftceller til at opføre sig mere som raske celler. Studiet indgår i læge på Klinik for Blodsygdomme på Rigshospitalet Stine Ulrik Mikkelsens Ph.D.-projekt, og blev omtalt i LyLe Nyt fra december 2018. Her fortalte Stine Ulrik Mikkelsen, at patienter med MDS ofte har mutationer i det gen, der hedder TET2. Mutationerne nedsætter aktiviteten af TET2-enzymet, hvilket medvirker til, at blodcellerne opfører sig abnormt. Studier på mus har dokumenteret, at en øgning af C-vitaminniveauet til det normale fysiologiske niveau kan bremse udviklingen af leukæmi. Det har ansporet til forsøg med C-vitamin til patienter med MDS, da hæmatologiske kræftpatienter af uvisse grunde generelt har en lav koncentration af C-vitamin i blodet. Hypotesen er således, at et tilstrækkeligt niveau af C-vitamin i blodet og i knoglemarvens celler, kan kompensere for den nedsatte aktivitet af TET2-enzymet og ophæve den abnorme epigenetiske regulering af de kræftramte blodceller.

“Jeg deltager i den del af studiet, som er målrettet patienter med forstadier til MDS eller lavrisiko-MDS, som ikke er i aktiv behandling. Jeg har fået taget knoglemarvsprøver i starten af forløbet, efter tre måneder og da studiet blev afsluttet efter et år, samt blodprøver hver tredje måned. Og så har jeg spist piller hver aften. Jeg ved endnu ikke, om jeg er én af dem, der har fået 1.000 g C-vitamin eller placebo,” fortalte Niels Jensen.

Han var den 14. patient, der blev inkluderet i studiet. Ambitionen er at inkludere 100 patienter for herefter at sammenligne data fra blod- og knoglemarvsprøverne og se, om behandlingen har ændret den epigenetiske regulering af patienterne i C-vitamingruppens blodceller. Der er desuden vedtaget endnu et studie målrettet MDS-patienter med højrisikosygdom i epigenetisk behandling (azacitidin). Det er et fælles studie på tværs af de nordiske lande, hvis formål er at afklare, om C-vitamin kan påvirke effekten af azacitidin positivt.

“Der er noget, der tyder på, at C-vitamin, kan have bremset udviklingen af MDS hos visse patienter, men vi er nødt til at vide, om der er bivirkninger forbundet med C-vitaminbehandling. Og om årsagen til, at patienter med hæmatologiske kræftsygdomme har lavt C-vitaminniveau er, at kræftcellerne bruger C-vitamin til noget – at sygdommen måske vil trives bedre, hvis man tilfører C-vitamin,” forklarede Niels Jensen og tilføjede:

“Der er allerede i dag, nogen der tilbyder behandlinger med store doser intravenøs C-vitamin. I min optik er det ikke forsvarligt, da vi jo endnu ikke har dokumentation for effekten.”

Gener dikterer behandlingen

Foruden studiet af C-vitamin er Niels Jensen involveret i et studie, der udgår fra Dansk Forskningscenter for Præcisionsmedicin i Blodkræft på Rigshospitalet. Studiet har til formål at forbedre behandlingen af patienter med leukæmi eller MDS ved at undersøge og udvikle lægemidler, der er målrettet den enkelte kræftpatients unikke sygdomsprofil.

“Der mangler fortsat gode behandlinger til de AML- og MDS-patienter, som får tilbagefald efter, at de har fået standardbehandling. Det ønsker studiet at ændre ved at kortlægge den enkelte patients tumorgenetiske profil og herved finde frem til de mutationer, som driver sygdommen. Når man kender de syge cellers profil, kan man gå på jagt efter lægemidler, der virker på mutationerne,” forklarede Niels Jensen.

I studiet tester forskerne eksisterende behandlinger og ny, endnu ikke godkendt medicin. Desuden leder de efter molekylære mål for udvikling af nye lægemidler til fremtidig brug. De undersøger over 400 forskellige lægemidler på den enkelte patients kræft-stamceller. I første instans fokuserer studiet på AML og MDS. Dels fordi sygdommene er relaterede, og dels fordi patientgrupperne mangler effektive andenlinje behandlinger. Med tiden er håbet at kunne udvide forskningen til også at omfatte lymfekræft.

“Studiet burde være startet op på nuværende tidspunkt, men der er fortsat nogle juridiske aftaler, som ikke er faldet på plads. Men forskerne regner med at starte op i andet halvår af 2019,” fortalte Niels Jensen.

Studiet finasieres af midler fra Knæk Cancer 2018 (20 mio. kr.) og Novo Nordisk Foundation.