Fra LyLe Nyt, september 2018:

Niels Jensen fra LyLes bestyrelse var med på dette års EHA-kongres i Stockholm. Niels har MDS, og derfor er det den sygdom, der primært havde hans interesse på kongressen. Niels, der er pensioneret kemiingeniør, er kendt for sin store viden og sin interesse for både sygdom og behandling på et højt niveau. Efter kongressen tog vi en snak hjemme i Slangerup for at høre, hvordan det er at være patient blandt 10.000 læger, og hvad han især opsøgte og tog med hjem.

Styregruppen bag EHA-kongressen havde forud for begivenheden opfordret de deltagende patientforeninger til at sørge for at have fokus på patientuddannelse, fortæller Niels indledningsvis. EHA er i sagens natur først og fremmest for læger og andre medicinske fagfolk, men der er rigtigt mange patientorganisationer fra hele verden, der deltager. De er dog, selvom de har førstehåndsviden om sygdommene og det at leve med dem, ’amatører’ i denne sammenhæng.

”På den baggrund havde EHA-styregruppen allerede torsdag eftermiddag tilrettelagt et møde specielt for patientorganisationer,” forklarer Niels. ”Det må ses som et udtryk for, hvor vigtigt man synes, dette er. Et af foredragene handlede faktisk om, hvordan man forbereder sig på at deltage i EHA, og det kunne jeg godt have brugt tre uger tidligere. Kongressen er så stor, at det er en kæmpe udfordring overhovedet at navigere og finde frem til og prioritere i det, som har ens særlige interesse.”

C-vitaminer, genetik og nye undersøgelsesmetoder

Generelt kan man ikke sige, at dette års EHA bød på historier om meget opsigtvækkende gennembrud inden for behandlingen af MDS – og for den sags skyld andre hæmatologiske sygdomme. Forskning i sygdomsforståelse og lægemidler er tålmodighedskrævende discipliner og pludselige, overraskende gennembrud er langt fra almindelige. Det er de små, men vigtige skridt, der tæller, og behandlings-gennembrud kommer aldrig som en overraskelse.

Hvad havde du særligt fokus på?

”Jeg startede med at deltage i en session, der blev styret af Kirsten Grønbæk fra Rigshospitalet. Der fortalte den amerikanske læge Peter Jones om ’Vitamin C in myeloid malignancies’ og en række forsøg med mus, der har vist, at vitamin C kan hjælpe med bekæmpe effekten af et bestemt muteret gen, der kan udløse ukontrolleret stamcellevækst og i værste fald akut myeloid leukæmi (AML). Peter Jones kunne også vise meget tidlige resultater fra et forsøg på lavrisiko-MDS-patienter, der antyder, at det er muligt at forhøje hæmoglobin-tallet (= højere blodprocent) med vitamin C. Det vil potentielt indebære, at man kan undgå eller begrænse blodtransfusioner til denne patientgruppe. Et tilsvarende forsøg på højrisikopatienter er på vej i Norden. Disse forsøg ledes af læge Stine Ulrik Mikkelsen fra Hæmatologisk Klinik på Rigshospitalet.”

Niels, der ikke bliver fornærmet, hvis man kalder ham for ’nørd’, deltog desuden i en uddannelsessession om MDS, som åbnede for ny viden. Her blev der blandt andet talt om det nye lægemiddel luspatercept, der påvirker hæmaglobinproduktionen og dermed begrænser behovet for blodtransfusioner. Det var den tyske hæmatolog Uwe Platzbecker fra universitet i Dresden, der stod for denne præsentation, og sjovt nok var netop han gæst ved et møde for MDS-patienter her i Danmark for godt fem år siden. Ved den lejlighed talte han for første gang om udviklingen af denne vigtige behandling. Hyppige blodtransfusioner, som er hverdag for mange MDS-patienter, indebærer en risiko for kritisk høje jernniveauer i kroppen. Derfor er der et betydeligt fokus på lægemidler, der kan hjælpe kroppen med at producere hæmoglobin for dermed at eliminere risikoen for jernforgiftning. Man forventer, at luspatercept bliver godkendt i både USA og Europa i løbet af dette efterår.

Fredag eftermiddag deltog Niels i en præsentation om ’Translational research og epigenetics’. Det er et emne, der arbejdes med på Rigshospitalet, og hvor Niels er involveret som patientrepræsentant. ’Translational research’ er en disciplin, hvor man arbejder med at omsætte (oversætte) laboratorie-forskning til studier i mennesker. Epigenetic er et molekylærbiologisk forskningsfelt, der har fokus på arvelige, men reversible forandringer i generne. Denne forskning har medført nye muligheder for at forstå, hvordan en celle udvikler sig til en kræftcelle.

Efter denne session hørte Niels på et oplæg om brugen af ’væskeprøver’ som alternativ til biopsi. Det indebærer en mulighed for, via blodprøver, at få de samme informationer om en sygdom, som i dag kræver biopsier (fra tumorer) eller prøver fra knoglemarven. Kan man det, vil det medføre store besparelser (da det er nemmere) og langt færre gener for patienterne.

”Man kan dog konstatere, at det på nuværende tidspunkt ikke er muligt at få helt det samme dybe niveau af information på denne måde, men man er godt på vej, og fordelene for ikke mindst patienterne er indlysende,” fortæller Niels. ”Metoderne er blevet gjort mere følsomme, men er ikke helt på niveau med fx en knoglemarvsprøve. Men perspektivet er interessant.”

Hvad sigter man overordnet efter i behandlingen af MDS?

“For lavrisikopatienter drejer det sig om at forbedre livskvaliteten, og for højrisikopatienter drejer det sig om at stoppe sygdommens udvikling henimod AML. Men der kan selvfølgelig være individuelle hensyn at tage til den enkelte patient, der fx kan være belastet af følgesygdomme. Forskning har allerede for nogle år siden vist, at det kun er to ud af 100 MDS-patienter, der dør direkte af deres sygdom.”

Niels holder her oplæg på LyLes jubilæumsweekend i Svendborg i 2017.

Patient reported outcomes

Lørdag havde Niels bl.a. fokus på et af de emner, som generelt havde stor opmærksomhed på EHA. Det var ’Patient reported outcomes’ – PRO, som vi fordyber os lidt mere i i artiklerne ‘PRO: Patienters egne oplevelser er vejen til bedre livskvalitet‘ og ‘PRO og livskvalitet hos danske patienter med myelomatose‘. Der er tale om en ny dimension ved patientinddragelse, der som bekendt allerede er et indarbejdet princip i det danske sundhedssystem. I korthed handler PRO om at lade patienterne selv, i en meget systematisk form, rapportere tilbage til behandlingssystemet (lægen), hvordan de har det. Det handler om livskvalitet, men også om fx bivirkninger. Det er altså ikke lægen, der kigger på patienten og vurderer, hvordan han eller hun har det, men patienten selv. Dermed er lægen taget ud som det subjektive filter, han eller hun ellers vil være, og man vil få et mere ’ægte’ billede af, hvordan patienten har det. Inden for det hæmatologiske felt har der i EHA været nedsat en arbejdsgruppe med dette som fokus. Den står bag udviklingen af en særlig app (på engelsk), der rummer et spørgeskema, som sundhedspersonale kan bruge til at vurdere, hvordan patienten faktisk har det. Med tiden forventes det, at dette redskab vil komme til at indgå i godkendelsen af nye lægemidler. Niels vurderer, at LyLe kunne have glæde af PRO for at skabe værdifulde data om, hvordan patienterne reelt har det. Og hvis man ydermere kan blive enige om, fx at bruge det i en europæisk sammenhæng, vil man kunne skabe meget store, valide data, der også vil kunne få betydning for udviklingen af nye lægemidler. Det vil komme patienterne til gode.

Man må ikke lade sig skræmme af dårlige data

Hvad synes du generelt, man som MDS-patient kan få ud af at deltage på en kongres som EHA?

”Først og fremmest skal man være ufølsom over for at blive præsenteret for data, der viser, at nogle faktisk dør efter ret kort tids sygdom. I modsat fald vil man løbe deprimeret væk fra nogle af sessionerne. Der bliver præsenteret data, som viser fremgang, men vi snakker ofte om få måneder. Her er det vigtigt, at man ikke lader sig skræmme, men ser udviklingen som noget, der på sigt kan lede til bedre resultater.”

”Dernæst skal man have lyst til at sætte sig ind i og forstå de grafiske præsentationer, lægerne bruger. Man skal huske, at dette er en kongres skabt af læger for læger. Som patient er man i sidste ende blot observatør. Patienter er ikke målgruppen. For mig, der har en viden, der i al beskedenhed ligger noget over gennemsnittet, giver det god mening at være med. Jeg vil vide, hvad der foregår, og helst lære noget, men jeg tilhører trods alt nok et fåtal. EHA er en vigtig kilde til, hvad der rører sig, og hvad der er på vej, men man skal også vide, at det er tidlig viden. Udviklingen af lægemidler, der virkelig kan gøre en forskel, tager lang tid, men der er meget håb at hente. Jeg synes også, det er vigtigt, at en patientforening som LyLe har deltagere med, der ved noget om disse sygdomme på et vist niveau. Viden er magt og skaber mulighed for indflydelse. Som patient har man også en unik mulighed for at stille spørgsmål direkte til nogle af hovedpersonerne inden for forskningen i vores sygdomme og samtidig udfordre dem, når der er brug for det. Ingen af delene skal man underkende værdien af. Men det er ikke nok bare at have været der – det er også noget man skal arbejde med, når man er hjemme igen.”

Niels har tre-fire hovedkilder, som han bruger tid på næsten dagligt. Det er The New England Journal of Medicine (NEJM), som hver uge publicerer ny medicinsk viden (ikke kun om cancer) og omtaler studier, Leukemia Research, som har fokus på LyLes sygdomsområder, og Hematology Times, der resumerer lægetidsskrifterne. Det læser Niels (eller skanner overskrifterne) hver anden uge. Derudover får han også mail-alerts fra tidsskiftet Blood fra the American Society of Hematology.