Fra LyLe Fokus, oktober 2023:

For lidt over 20 år siden var kronisk myeloid leukæmi en sygdom, som langt de fleste, som fik den, døde af inden for fem år. Men så skete der noget.

I 1998 blev en såkaldt tyrosinkinasehæmmer (TKI) for første gang introduceret som et potentielt lægemiddel til behandling af CML, og et klinisk forsøg blev sat op af den amerikanske læge Bryan Druker. Den 25. juni samme år fik den første patient en dosis af stoffet STI-571, der senere blev kendt som imatinib eller Glivec. Det skete på et universitetshospital i Oregon i USA, og i 2001 blev lægemidlet godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA (the Food and Drug Administration). Historierne fra dengang om, hvordan stoffet hurtigt og nærmest mirakuløst bedrede patienternes tilstand, gik verden rundt. En sygeplejerske på det pågældende hospital fortalte medierne om en svært syg og afkræftet CML-patient, som pludselig var forsvundet fra sin sygeseng. Han var blevet sulten og var gået i byen efter en pizza.

I maj 2001 havde Time Magasin (der havde et oplag på det tidspunkt på over fem millioner eksemplarer) pillen på forsiden og talte ekstatisk om en ny ’ammunition’ i krigen mod cancer. Inde i bladet rejste en artikel spørgsmålet, om dette ’målrettede’ lægemiddel mon var den revolution inden for behandlingen af cancer, som alle ventede på. Helt så voldsom skulle det ikke blive, men imatinib åbnede døren til et helt nyt perspektiv, hvor medicinen rettede sig specifikt mod de syge celler. Det nye lægemiddel standsede sygdomsudviklingen hos det store flertal af patienter.

Med Glivec havde man for første gang en såkaldt målrettet terapi som i modsætning til fx kemoterapi, som ofte påvirker både sunde og syge celler, fokuserer målrettet terapi på de specifikke molekyler, der er involveret i vækst og overlevelse af kræftceller. Målrettet behandling er ikke mindst interessant fordi det kan føre til bedre resultater med færre bivirkninger.

Med tiden udvidede brugen af Glivec sig ud over CML til også at omfatte behandling af GISTs (gastrointestinal stromal tumor) og andre sjældne kræftformer med specifikke genetiske mutationer. Lægemidlets succes inspirerede udviklingen af andre målrettede terapier.

Da patentet på imatinib nærmede sig sit udløb, opstod der diskussioner om pris og tilgængelighed af lægemidlet. Som svar herpå blev der udviklet generiske versioner af imatinib og blev tilgængelige, hvilket gjorde behandlingen mere tilgængelig for patienter i fx udviklingsland.

Glivecs historie bliver ofte omtalt som et fremragende eksempel på potentialet ved målrettede terapier i kræftbehandling. Dets succes åbnede døren for yderligere forskning i forståelsen af kræftens molekylære grundlag og udvikling af lægemidler, der specifikt målretter de mekanismer, der driver kræftens vækst.