Fra LyLe Nyt, juni 2018:
Inden for behandlingen af myelomatose (knoglemarvskræft) er PRO et begreb, der har været i spil i en årrække. Det fortæller hæmatolog Lene Kongsgaard Nielsen fra Quality of Life Research Center, Odense Universitetshospital. Hun er projektleder for studiet ”Livskvalitet hos danske patienter med myelomatose” under DMSG (Dansk Myelomatose Studie Gruppe).
”Vi har brugt PRO-data i forskning i forbindelse med myelomatose i godt og vel 20 år,” forklarer Lene Kongsgaard Nielsen. ”Vi indhenter PRO-data i forbindelse med kliniske forsøg, hvor patienterne giver samtykke til at deltage i en lodtrækning mellem to forskellige behandlinger. Vi lader således patienterne besvare spørgeskemaer parallelt med behandlingerne, som kan bruges til at vurdere, om den ene gruppe udvikler en bedre livskvalitet end den anden.”
Patienter med myelomatose er den patientgruppe, der sammenlignet med andre hæmatologiske patienter, generelt rapporterer den ringeste livskvalitet. Til det billede hører, at det er en uhelbredelig sygdom, selvom prognosen i dag er blevet betydeligt bedre takket være mange nye lægemidler.
”Hvordan myelomatosepatienters livskvalitet udvikler sig over tid, har i det store hele været ukendt. Den viden, vi har, stammer fra kliniske studier, men de patienter, som indgår i kliniske studier, er ikke repræsentative for hele gruppen af patienter med myelomatose. Ældre og patienter med komorbiditet inkluderes typisk ikke i de kliniske studier, fordi de er for dårlige. Der er altså en masse, vi hidtil ikke har vidst,” fortæller Lene Kongsgaard Nielsen.
En vigtig dimension ved PRO er ifølge Lene Kongsgaard Nielsen, at metoden kan bruges i forskning og ikke mindst i forbindelse med godkendelsen af nye lægemidler. Blandt andet derfor har Medicinalrådet, der skal beslutte, hvilken ny medicin danskere skal kunne tilbydes, et stærkt fokus på PRO.
”Den måde, hvorpå vi typisk får indblik i, hvordan behandlinger påvirker vores patienter, er ved at spørge dem omkring bivirkninger, når vi sidder over for dem i klinikken,” fortæller Lene Kongsgaard Nielsen, ”men det har været i en usystematisk form og har kun givet et begrænset indblik i, hvordan patienten faktisk har det. Med PRO kommer vi vidt omkring og ned i detaljen og får oplysninger frem, der er langt mere omfattende og præcise. Det er således et bedre evidensgrundlag.”
”Sagen er, at der er en voldsom underrapportering af bivirkninger i vores kliniske studier. Viden omkring bivirkninger er blandt de oplysninger, der ligger til grund for godkendelsen af nye lægemidler. Her kan PRO gøre en betydelig forskel. Generelt er vi blevet i stand til at forbedre overlevelsen for mange patienter, men vi har ikke noget klart billeder af de skader, som den medicin, de får, påfører dem. Det er ikke nok, at vi kan sikre en bedre overlevelse, vi skal også sikre os, at patienterne får et tåleligt liv. Senfølger kan have alvorlige konsekvenser for nogle patienter, og samfundet skal i dag rumme mange flere kræftoverlevere end tidligere. Det er således mennesker, som vi håber og forventer kan komme tilbage til livet, som det var, før de blev syge.”
På spørgsmålet om de meget omfattende PRO-spørgeskemaer kan blive en for stor belastning for patienter, der i forvejen har begrænsede ressourcer, svarer Lene Kongsgaard Nielsen:
”Det er afgørende, at patienterne oplever, at de bliver spurgt om noget, der faktisk er relevant for dem selv. Spørger vi dem ikke om de rigtige ting, står de af. Spørgsmålene skal være vedkommende og deres temaer genkendelige, for at vi kan få det rigtige ud af det. Dette er faktisk en videnskab i sig selv. Derudover er det vigtigt, at alle de patienter, vi henvender os til, svarer på spørgeskemaerne. Dvs. at vi skal have svar både fra dem, det går godt, og dem, det går skidt. I projekt ”Livskvalitet hos danske patienter med myelomatose” går faktisk så vidt, at vi aktivt opsøger de patienter, som af en eller anden grund undlader at svare. Det skyldes, at hvis vi kun får svar fra de patienter, der har det godt og kan svare, bliver vores resultater omkring patienter med myelomatoses livskvalitet alt for pæne ift. til det, der faktisk er tilfældet.”
Studiet, som Lene Kongsgaard Nielsen er hovedansvarlig for, har fokus på livskvaliteten hos myelomatosepatienter, som enten er nydiagnosticerede eller har tilbagefald af sygdommen. Det omfatter 400 patienter fra hver gruppe, som er rekrutteret fra alle de otte danske hæmatologiske afdelinger.
