Den 31. august* skal Medicinrådet tage stilling til, om en ny behandling til ældre, skrøbelige patienter med akut lymfatisk leukæmi (AML) kan tages i brug i Danmark. Behandlingen, der er en kombination af det velkendte lægemiddel azacitidin og det målrettede lægemiddel venetoclax, har i studier vist sig effektiv i den gruppe af ældre patienter, der ikke tåler intensiv kemoterapi.
I Sverige har kombinationsbehandling venetoclax/azacitidin, der er godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder og bruges i over 20 lande, været en del af behandlingsretningslinjerne siden november 2021. Mere end 100 patienter har allerede fået den. Venetoclax/azacitidin-kombinationen har i studier vist en signifikant overlevelsesgevinst på median 14,7 måneder i forhold til 9,6 måneder i standardbehandling (azacitidin alene). Det fortæller Gunnar Juliusson, der er professor og overlæge ved Lunds Universitets medicinske fakultet.
”Her i Lund begyndte vi med behandlingen i forbindelse med Viale-studiet**, der har lagt grunden til, at denne behandling nu er i vores retningslinjer,” forklarer Gunnar Juliusson. ”Man kan sige, at behandlingen er en mellemting mellem den hidtidige intensive behandling og mere paliativ, lavintensiv behandling. Behandlingen påvirker blodværdierne ganske betydelig, men forudsætter, at man følger patienterne meget nøje især i begyndelsen. Det har vist sig, at en ganske høj andel af patienterne får et normaliseret knoglemarvsbillede, og at det i mange tilfælde holder i nogle år. Der findes mange forskellige typer akut leukæmi afhængig af den specifikke genetik. Til patienter under 75 år, som ikke har andre svækkende sygdomme, vil vi fortsat bruge almindelig intensiv behandling med eller uden efterfølgende knoglemarvstransplantation. Taler vi derimod om patienter, som er lidt ældre og har anden sygdom, der gør dem skrøbelige, bliver det relevant at give dem denne kombination. For nogle kan behandlingen være vejen frem til knoglemarvstransplantation.”
Klart bedre resultater end med den tidligere standardbehandling
De svenske retningslinjer er, ifølge Gunnar Juliusson, ikke meget præcise i sin definition af, hvornår denne behandling skal bruges.
”Samlet set behandler vi flere AML-patienter i dag end tidligere, fordi vi nu ofte behandler patienter, som tidligere kun kom i paliativ behandling. Lige nu arbejder vi på at klarlægge, hvor denne behandling har sin bedste plads. Vi har endnu ikke præcise tal på, hvor mange der har fået behandlingen her i Sverige, men vi taler formentlig omkring 100.”
”Vi kan med sikkerhed sige, at kombinationen venetoclax/azacitidin giver betydeligt bedre resultater henover en bred gruppe af patienter end den hidtidige standardbehandling med azacitidin alene, og at det er en behandling, vi kommer til at bruge i mange år frem. Vi har patienter, som reagerer med tydelig forbedring af deres knoglemarvs- og blodbillede, som har været i behandlingen i op mod to år og har det godt. Men hos nogle patienter ser vi også, at blodbilledet bliver dårligere igen efter ét år.”
”Jeg har svært ved at se for mig, at det danske Medicinrådet ikke godkender venetoclax/azacitidin-kombinationen. Dokumentation er stærk, og vi taler ikke om et ekstremt dyrt lægemiddel. Med til billedet hører også, at disse patienter i stort omfang kan behandles hjemme. Det er et vigtigt aspekt i en tid, hvor sygehusene er meget belastede,” slutter Gunnar Juliusson.
* Opdatering den 2. september: Medicinrådets beslutning er udsat, og det er uklart, hvor lang tid der vil gå, inden sagen kan tages op igen. >> Læs mere her
