Fra LyLe Nyt, september 2018:
En af de mere sjældne sygdomme som LyLe Nyt opsøgte viden om på EHA i Stockholm er Waldenstrøms makroglobulinæmi. Vi fulgte to sessioner om denne sygdom med henholdsvis den tyske hæmatolog Christian Buske og den græske Meletios A. Dimopoulos. Her er et sammendrag:
Waldenstrøms makroglobulinæmi, eller for nemheds skyld bare Waldenstrøm, er en type af non-Hodgkins lymfom, hvor en bestemt slags hvide blodlegemer deler sig ukontrolleret og hober sig op i knoglemarven, lymfeknuder og milten. Det er en kompleks, men ofte fredelig sygdom, som giver ingen eller få symptomer, og som man kan leve længe med.
Man behandler kun Waldenstrøm, hvis man får symptomer på sygdommen. Behandlingen består oftest af kemoterapi i kombination med antistofbehandling (rituximab), men der er nye behandlinger, som er ved at vinde indpas – behandlinger, hvis værdi ikke mindst ligger i, at de skaber håb for patienter, der ikke reagerer på rituximab, eller som ikke egner sig til kemo-immunbehandling.
Doktor Christian Buske fra universitetshospitalet i Ulm indledte sin præsentation om Waldenstrøm med at slå fast, at der er sket bemærkelsesværdigt store fremskridt i behandlingen af denne sjældne sygdom inden for de senere år, men han slog også fast, at den ’klassiske’ behandling (rituximab/kemoterapi) forsat er god for mange patienter. Han understregede dog, at det forholdsvist nye lægemiddel ibrutinib efter hans opfattelse sætter standarden for den måde, vi i dag behandler Waldenstrøm på. Ibrutinib er, anvendt alene, det mest effektive lægemiddel til dato. Det har den konsekvens, at man netop nu er ved at opdatere de særlige ESMO-guidelines (European Society for Medical Oncology), der dog fortsat vil rumme rituximab-/kemoterapikombinationen som en mulighed. I Europa er ibrutinib godkendt til patienter med tilbagefald af sygdommen og til patienter, der ikke tåler kemoterapi.
Rammer et udækket behov
Et af de store spørgsmål har været, om ibrutinib ville vise sig virksomt på patienter, der har svigtende effekt af rituximab. Her har der hidtil været et udækket behov, og den gode nyhed er, at ibrutinib virker og endda på en meget overbevisende måde. Det betyder med andre ord, at lægerne med ibrutinib har fået en behandlingsmulighed, de ikke havde tidligere til denne gruppe af patienter. Men til det skal tilføjes, at der findes varianter af sygdommen (særlige genetiske variationer), hvor ibrutinib har vist sig uvirksomt. Træerne vokser som bekendt ikke ind i himlen.
Og så måske alligevel. Et helt nyt studie, Innovate, der undersøger kombinationen af ibrutinib og rituximab, og hvorfra der blev præsenteret data i Stockholm, antyder, at denne kombination har potentiale til at blive standardbehandlingen inden for Waldenstrøm-behandlingen. Det mener i hvert fald Meletios A. Dimopoulos fra Kapodistrian Universitet i Athen. Han er hovedundersøger (lead investigtor) på Innovate-studiet, der er internationalt. Studiet, der fortsat er i gang, omfatter patienter, der både har været i behandling tidligere og som er ny-diagnosticerede. Kombinationen af de to lægemidler har tilmed vist sig lovende, når vi taler om patienter med den variant (en særlig mutation) af sygdommen, hvor ibrutinib alene har vist sig ikke at være virksomt. Studiet har desuden vist, at kombinationen af de to lægemidler er sikkerhedsmæssigt forsvarlig (få bivirkninger). Det taler for en rimelig livskvalitet for de patienter, der tilbydes denne behandling, og kemobehandlingens dage er på vej til at være talte, når vi taler Waldenstrøm. Alt i alt gode nyheder fra Waldenstrømfronten.
