Fra LyLe Fokus, november 2020:
AML er en af de mest aggressive blodkræftsygdomme og samtidig meget svær at behandle, da der hidtil har været få behandlingsmuligheder. Sygdommen rammer især voksne og ældre. Gennemsnitsalderen ved diagnosen er således tæt på 70 år. Det betyder, at et forholdsvis stort antal AML-patienter er så tilpas højt oppe i årene ved diagnosetidspunktet – og måske svækket af andre aldersbetingede sygdomme – at de ikke kan behandles med gængs kemoterapi og knoglemarvstransplantation. Det har betydet, at behandlingsmulighederne har været få for denne patientgruppe, og overlevelsen tilsvarende dårlig.
I de senere år er der dog, som man også kan læse i interviewet i dette blad med overlæge Hans Beier Ommen, sket fremskridt i behandlingen af AML i form af nye lægemidler, der er målrettet de særlige, genetiske mutationer, der ellers har betydet en dårlige prognose for patienterne.
I august 2020 omtalte det ansete medicinske tidsskrift The New England Journal of Medicine resultater fra studiet VIALE-A, hvor man har undersøgte effekten af en ny kombinationsbehandling i ældre og hidtil ubehandlede (ny-diagnostiserede) patienter. Kombinationen bestod af lægemidlerne azacitidin og venetoclax. De deltagende patienter var delt i to forsøgs-arme, hvor den ene arm fik kombinationen af de to lægemidler, og den anden fik placebo (snydemedicin) og azacitidin.
Azacitidin, som især mange MDS-patienter kender som Vidaza, er en form for kemoterapi. Venetoclax, der tilhører gruppen af nye, målrettede kræftlægemidler, er en form for immunterapi af typen enzymhæmmer. Venotoclax virker ved at hæmme et signalmolekyle i kræftcellerne, så de går til grunde, og i Danmark er stoffet godkendt som mulig standardbehandling til voksne patienter med kronisk lymfatisk leukæmi (CLL) i kombination med rituximab.
VIALE-A-studiet viste en klar overlevelsesgevinst ved denne kombinationsbehandling sammenlignet med eksisterende standardbehandling. Resultaterne viste sig så positive, at behandlingen vurderes til at kunne blive standard i behandlingen af ældre patienter med AML. Det skal dog understreges, at den endnu ikke er godkendt i Danmark.
Studiet viste – med undskyldning for, at det nu bliver lidt fag-teknisk – en reduktion på 34 procent i risikoen for død hos AML-patienter, som ikke kunne modtage intensiv kemoterapi. Den mediane, samlede overlevelse (også kaldet ’overall survival’) for patienter i den arm af studiet, hvor patienterne fik venetoclax, var 14,7 måneder mod 9,6 måneder i placebo-armen. Samtidig viste studiet en markant forbedring, når det gælder remission. Fuldstændig remission betyder, at man efter behandlingen ikke længere kan spore kræftceller.
AML er den mest almindelige form for akut leukæmi i verden. Man antager, at ca. 160.000 mennesker lever med sygdommen.
