Fra LyLe Fokus, februar 2021:

CML Horizon er navnet på den årlige kongres, som det internationale CML-patientnetværk ‘The CML Advocates Network’ afholder. Netværket forbinder 126 patientorganisationer (som LyLe) i 93 lande. Målet er at støtte CML-patienter verden over og dele viden om behandling og det at leve med CML.

CML Horizon er arrangeret og drevet af patienter og sundhedsprofessionelle, og LyLe har deltaget aktivt i en årrække. Således også i år, hvor kongressen kunne følges foran en skærm. Faktisk skulle den være afholdt i Costa Rica, men blev altså, som mange andre begivenheder i disse tider, til en virtuel begivenhed. LyLes formand, Rita O. Christensen, kunne dermed blive hjemme i Næstved i stedet for at flyve til Mellemamerika. I det følgende fortæller hun i kort form om nogle af de ting, hun især hæftede sig ved på CML Horizon 2020.

>> Har du lyst til at se og høre udvalgte oplæg fra kongressen og træne det engelske lidt, kan oplæggene findes her

Historien bag behandlingen af CML

Meget passende indledte den amerikanske læge Brian Druker, som kaldes opfinderen af stoffet STI-571, der hurtigt blev omdøbt til imatinib – eller til det navn, danske CML-patienter kender bedst: Glivec.

Dr. Druker fortalte den fantastiske historie om, hvordan imatinib blev til og om alle dem, der pludselig overlevede trods dårlig prognoser. Imatinib er en såkaldt tyrosinkinasehæmmer (TKI), der nærmest fra den ene dag til den anden gav håb om et længere liv med CML. Før imatinib havde CML-patienter en forventet levetid på maks. fem år fra diagnosetidspunktet.

Flere behandlinger på vej

Professor og hæmatolog Jorge Cortes fra Houston Texas fortalte derefter om udsigten til flere behandlinger inden for CML med asciminib (omtalt andet sted her i bladet), som det sidste skud på stammen. Det har været vigtigt for læger og forskere at kunne eliminere den problematiske mutation T315I, og der kan nævnes flere præparater under afprøvelse, som fx PF114 og HQP1351 (G2D824), der er udviklet i Kina.

Som i andre kræftsygdomme er der i CML også fokus på kombinationsbehandlinger som fx nilotinib og pegyleret interferon. Hensigten med at kombinere behandlinger er ikke mindst at finde veje til, at flere patienter kan komme i behandlingsstop (TFR – Treatment Free Remission). Man har således afprøvet asciminib og imatinib i kombination, der dog ikke viste nævneværdigt forbedret effekt.

Konklusion fra dette oplæg: Nogle patienter har stadig brug for hjælp pga. mutationer, som de gængse TKI’er ikke er tilstrækkeligt virksomme overfor. Heldigvis er der flere nye behandlinger på vej, der kan spille en rolle her. Der er desuden et stort behov for at udvikle nye og bedre behandlinger til patienter med blastkriser (meget fremskreden sygdom).

Transplantation

Hæmatologen Jeffrey Lipton fra the University of Toronto talte om, hvornår patienter med blastkriser skal transplanteres og om udviklingen på dette felt. 1-2 procent af alle CML-patienter bliver stadig transplanteret, men der er fortsat mange bivirkninger, komplikationer og efterfølgende senfølger ved en transplantation. Jeffrey Lipton mener, at der ofte går for lang tid, inden man beslutter, at patienten skal transplanteres. Mutationerne, der er svære/umulige at behandle med TKI’er bør kunne opdages tidligere i forløbet, og man ville kunne undgå at trække patienten igennem flere ineffektive behandlinger.

Hvordan har CML patienter klaret sig i en COVID-19-tid?

Virtuelle tiltag fra patientforeninger har været en nødvendighed under corona-krisen, men i praksis har det været svært at få medlemmerne med. Der har dog været gode erfaringer med webinarer, hvor man har undervist i brugen af og mulighederne i virtuelle møder. Der har også været gode erfaringer med virtuelle fokusgrupper, hvor man har delt oplevelser med COVID-19, og med virtuelle konferencer om fx transplantation eller stress, eller hvor en læge er gået i detaljer med sygdommen.

Værd at vide for CML-patienter

På kongressens anden dag fortalte lægen Jorge Cortes om vigtige ting, CML-patienter bør huske.

Hvis man tager sin medicin, som lægen foreskriver, vil man leve lige så længe som andre, understregede han. Men det er vigtigt, at man tager sin medicin, som lægen foreskriver. For mange vil gælde, at hvis man tager en pause på fx tre dag, så vil sygdommen udvikle sig negativt. Har man store problemer med bivirkninger, er det vigtigt at tale med sin læge om det og ikke gribe til egne løsninger.

Der findes i dag adskillige effektive CML-behandlinger, og ofte vil man opleve, at ens livskvalitet forbedres ved et skifte til en anden behandling. Det skal man tale med sin læge om. Bivirkningerne ved behandlingen kan være meget ubehagelige, men de er aldrig livstruende i sig selv, understregede Jorge Cortes.

Mange patienter er i dag så velbehandlede, at det kan blive relevant at forsøge at ophøre med  behandlingen. Lægerne taler om Treament-Free Remission (TFR). Tal med din læge om denne mulighed, og hvor du står.

Bivirkninger – giv aldrig op!

Efter Jorges Cortes talte Jeffrey Lipton om bivirkningerne ved de gængse CML-behandlinger. Han understregede, at bivirkninger er meget forskellige fra patient til patient, og at andre sygdomme hos patienten ofte spille en rolle. Især ved hjertesygdomme skal man være påpasselig og gå til hyppige kontroller. Jeffrey Lipton påpegede, at det er vigtigt at tale med sin læge om de bivirkninger, man oplever, fordi man ofte kan gøre noget ved dem, bl.a. ved at skifte til en anden behandling. ”Giv aldrig op,” sagde han og påpegede samtidig vigtigheden af ikke selv at skære ned i den daglige dosis af medicinen. Det bør altid ske i dialog med en læge.

Kopibehandlinger – virker de?

Blandt de lidt ældre CML-behandlinger som Glivec og Sprycel findes der i dag meget billigere kopipræparater (generiske lægemidler), og overgangen fra originalbehandling til kopi har affødt usikkerhed hos patienterne. Men er de generiske lægemidler, som de også kaldes, lige så gode som originalerne, og er de sikre? Det kastede grundlægger af CML Advocates Network, Jan Geissler, lys over i et større oplæg om denne problemstilling. Jan Geissler kom bl.a. ind på, hvad generiske lægemidler er, hvad vi i dag ved om virkning og sikkerhed (bivirkninger), og hvordan de adskiller sig fra de originale lægemidler.

I mange lande er der lavet undersøgelser, der sammenligner den originale imatinib med diverse kopier, men de har ikke givet anledning til særlig bekymring. I Israel har man analyseret 22 forskellige kopier af imatinib og set på alt fra virkning til indpakning. Det viste sig, at alle præparater indeholdt det samme aktive stof som originalen, men at der i nogle tilfælde var mindre af det.

Det har også i nogle lande vist sig eksempler på, at flaske præparater er i omløb. Dette har CML Advocates Network meddelt producenten af originalproduktet.

Når det gælder bivirkninger, er der i Europa ikke rapporteret om særlige problemer eller bekymringer. Men CML Advocates Network har iværksat et større og mere grundigt arbejde for at afdække, om der faktisk er forskel mellem kopi og original, når det gælder bivirkninger. Det er bl.a. sket i lyset af, at man har måttet erkende, at mange læger ignorerer de bivirkningsproblemer, der måtte knytte sig til kopiprodukterne.

Behandlingsfrihed – til hvilke patienter?

Dette oplæg stod den tyske læge Andreas Hochhaus for. De første forsøg med at tage CML-patienter ud af behandling startede for ca. 10 år siden. Blandt læger bruges begrebet Treatment Free Remission (TRF), når der tales om behandlingsophør i forbindelse med CML. Remission er et udtryk for, hvor lidt sygdom (kræftceller), der er tilbage i blodet. Ved fuldstændig remission, som er forudsætningen for behandlingsfrihed, er sygdommen ikke længere sporbar i blodet.

Der blev i oplægget slået fast, at behandlingsfrihed ikke bør komme på tale, hvis man ikke kan lave en såkaldte PCR-test. Det er en test, der måler restsygdom i blodet meget præcist. Målingen kræver et udstyr, som ofte ikke er tilgængeligt i fattigere lande. Vi ser altså her en typisk ulighed blandt patienterne afhængigt af, hvor de kommer fra i verden, påpegede doktor Hochhaus.

Erfaringen har indtil videre vist, at tilbagefald ved behandlingsophør typisk viser sig inden for det første halve år. Har der ikke være tilbagefald efter 12-18 måneder, falder risikoen for, at det sker, betydeligt.

Der er ingen forskel på, om man stopper i behandling med imatinib, dasatinib eller nilotinib. I bestræbelsen på at opnå behandlingsfrihed, findes der i dag studier, hvor man kombinerer de forskellige TKI-behandlinger for at se, hvilken der vil vise sig mest effektiv til at opnå TRF.

Der er i øvrigt i dag studier, der afprøver venetoclax, der er bedst kendt i behandling af kronisk lymfatisk leukæmi (CLL). Det sker for at undersøge, om der her er en genvej til behandlingsfri remission.

Andreas Hochhaus mener i øvrigt, at der internationalt bør være ensartede krav til, hvornår man kan stoppe behandlingen. Noget, der ikke er tilfældet i dag.

Hvordan går det CML patienter, der er standset i behandling?

I et oplæg på tredjedagen fortalte Cecilia Marin fra CML Advocates Network om en undersøgelse blandt CML-patienter, der er ophørt med at være i behandling. Hun fortalte om TFR-patienters erfaringer, psykologiske påvirkninger og livskvalitet efter at have stoppet behandlingen. Resultatet er bragt i Leukemia Journal. Heraf fremgår det, at mange patienter i behandlingsophør savner støtte, når det gælder de mere psykologiske aspekter.

Undersøgelsen viser, at mange patienter slås med angst og nervøsitet i tiden efter, at de er stoppet med at tage medicinen. Derfor anbefales det, at lægerne taler med deres patienter om dette, da det ofte kommer uventet. Ligeledes efterlyses studier, der kaster mere lys over, hvordan patienter i behandlingsstop faktisk har det. Cecilia Marin mener, at patienter i behandlingsstop bør følges meget nøje med særligt henblik på deres mentale sundhed, og at emnet burde undersøges nærmere.

>> Du kan læse om den omtalte undersøgelsen her

Når behandlingsmålet ikke kan nås

Professor og hæmatolog Andreas Hochhaus talte om udfordringerne ved de særlige mutationer, der kan besværliggøre behandlingen af CML.

CML er karakteristisk ved en bestemt kromosomforandring, men der findes varianter (som fx T315I), der giver behandlingsmæssige udfordringer, og hvor det kan blive nødvendigt at forsøge med andre behandlinger (fx ponatinib) end den, der først er blevet brugt. Selvom man har en særlig problematisk mutation, og at den behandling, man får, ikke giver den optimale respons, er der altså i dag veje til at opnå bedre resultater.

Inspirerende model for rehabilitering

Kristian Modic, der er formand for CML Advocates Networks søsterselskab i Slovenien, fortalte på kongressen om rehabilitering. I Slovenien har de igangsat et rehabiliteringsprojekt med støtte fra finansministeriet, fonde, donationer og medicinalfirmaer.

Rehabiliteringsindsatsen, der endnu er i sin vorden, foregår i tæt samarbejde med hæmatologerne, som er vigtige for rekrutteringen af deltagere. COVID-19 har i 2020 påvirket indsatsen, der i nogen grad har kunnet afvikles via Zoom eller telefon. Det er planen, at rehabiliteringen på sigt skal omfatte individuel psykologhjælp og lægekonsultation, men også etablering af grupper på op til 10 personer. Indtil videre har 160 patienter meldt sig interesserede i projektet.

Kræftpatient-paraplyorganisation

Som et af de sidste indlæg på kongressen fortalte Jan Geissler om det nye initiativ Workgroup of European Cancer Patient Advocacy Networks – WECAN.

WECAN er et uformelt netværk af ledere og initiativtagere til kræftpatient-paraplyorganisationer i Europa. Det vil sige organisationer som CML Advocates Network.

Opgaven for WECAN er at fungere som en koordineret kræftpatientforening på tværs af alle cancersygdomme over for alle relevante interessenter ved at opbygge tillid og skabe samarbejde og gensidig støtte mellem paneuropæiske kræftpatient-paraplyorganisationer.

WECAN vil også stå bag uddannelser i, hvordan sundhedssystemer og politiske systemer fungerer, og hvordan man samarbejder med dem og overkommer bureaukratiske forhindringer.

>> Du kan læse mere om WECAN her