Fra LyLe Fokus, maj 2020:

Waldenströms makroglobulinæmi er med ca. 80 nye tilfælde om året i Danmark en sjælden sygdom. Ofte har den et forholdsvist fredeligt forløb, men den kan udvikle sig til at give patienten alvorlige udfordringer.

Waldenströms makroglobulinæmi (forkortet enten Waldenström eller blot WM) er en kronisk kræftsygdom i en bestemt type lymfeceller (B-lymfocytter) – de såkaldte LPL-celler. Sygdommen er karakteriseret ved, at disse celler producerer proteinet makroglobulin som i kort form kaldet M-komponent.

På grund af store mængder M-komponent kan blodet blive tykt og sejt. Det betyder, at blodet cirkulerer dårligt, og at små blodårer kan tilstoppes. Hertil kommer, at M-komponent kan udløse reaktioner i immunsystemet, som kan give nervesmerter, forstyrrelser i blodstørkningssystemet og en lang række andre fænomener.

Blandt de mest dominerende symptomer er træthed, manglende appetit og vægttab. Synsforstyrrelser og nedsat syn, svimmelhed, hovedpine, næseblødning og forvirringstilstand ses også, hvilket er advarsels-symptomer om for tykt blod.

Klinisk set ligner Waldenström mest CLL (kronisk lymfatisk leukæmi) – en lighed, der blandt andet viser sig ved, at rigtigt mange patienter, som har M-komponent, og hvor man kun lige akkurat kan se sygdommen i knoglemarven, har meget svage symptomer. Har man en lav M-komponent, kan der i mange tilfælde gå 5-10 år, før behandling kan blive nødvendig.

Det er ofte i forbindelse med udredningen af en anden sygdom, at lægerne bliver opmærksomme på den forhøjede M-komponent. Waldenström er ligesom mange andre kræftsygdomme aldersbetinget og kan forklares med genetiske fejl, ophobning af mutationer og skader på DNA’et, der typisk ses med stigende alder. Man kan også se, at Waldenström forekommer hyppigere i nogle familier. Der kan altså være en arvelighedsfaktor, der gør, at Waldenström findes hyppigere i nogle familier end i andre.

I 2012 skete der et gennembrud i forståelsen af mekanismen bag Waldenström, da man fandt en skade i MYD88-proteinet. MYD88 regulerer de signaler, der blive sendt til cellen om, hvad den skal gøre. Men er der sket en skade på dette protein, ændres signalmolekylerne, der styrer cellen. Det holder liv i kræftceller, der ellers ville dø af sig selv. Opdagelsen af MYD88 gør det muligt at se meget tidlige tegn på sygdommen.

Waldenström er den sygdom blandt  lymfekræftsygdommene, der har det mest brogede symptombillede. Således er der patienter med en meget lille M-komponent, der får alvorlige nervebetændelsesgener. De kan opleve, at det føles, som om de har hænderne på en kogeplade, eller som om de går på glasskår. Det kan blive et stort handicap, som man i nogle tilfælde kan afhjælpe/mildne med behandling, ofte i samarbejde med neurologer.

Som Waldenström-patient er det vigtigt at leve relativt sundt, og det gælder ikke mindst, hvis man er i en afventende position, og sygdommen ikke giver klare symptomer endnu. Man skal forberede sig på en kommende behandling, der vil tære på ens fysik. Det er en fordel at være så sund og rask som muligt, dvs. holde sig fri af andre sygdomme, herunder hjerte-kar- og lungesygdomme og naturligvis diabetes.

Problemet med Waldenström har i mange år været, at det har været svært at lave studier, der kan vise, hvad der er den bedste behandling. Det skyldes, at der er tale om en sjælden sygdom og altså få patienter, som kan deltage i studierne.

Af den grund har lægerne måttet ’låne’ behandlinger fra CLL og myelomatose og har på den måde fundet lægemidler, der er virksomme.

Hvis man kan tale om en mainstream-behandling for Waldenström i dag, er det antistoffet rituximab. Det er det første, der tages op af værktøjskassen, og det bruges som regel i kombination med kemoterapi og binyrebarkhormon. Rituximab kan i nogle tilfælde bruges alene, hvis patienten ikke tåler kemoterapi. Der findes også mere biologisk orienterede lægemidler (ikke kemoterapi), som fx kan hæmme specifikke celleprocesser (bortezomib) eller signalveje (ibrutinib). Ibrutinib bruges indtil nu ved tilbagefald efter tidligere kemoterapi, eller hvis patienterne har svært ved at tåle kemoterapi.

Ovenstående er et sammendrag af en artikel vi bragte i december 2018. Den var baseret på et interview med Lars Munksgaard, der er hæmatolog på Odense Universitetshospital. Artiklen kan læses i sin fulde længde på lyle.dk.