Niels Jensen, MDS-patient og bestyrelsesmedlem i LyLe
Sorafenib er et immundæmpende lægemiddel, som i Danmark bl.a. bruges i forbindelse med visse former for kræft. I et retrospektivt klinisk forsøg har sorafenib vist sig at øge 2-års overlevelsen for patienter med refraktær/recidiverende AML med FLT3-ITDlow AR efter stamcelletransplantation fra 15 % til næsten 23 %.
Inden Qiannan Yang’s retrospektive forsøg var effekten af sorafenib på AML-patienter med FMS-lignende tyrosinkinase 3 intern tandem-duplikation med lav allelisk forhold (FLT3-ITDlav AR) uklar. Forsøgets formål var derfor at undersøge, om sorafenib-behandling kunne forbedre situationen for denne gruppe AML-patienter.
Forsøget omfattede 112 patienter med FLT3-ITDlav AR, som fik stamcelletransplantation. 44 af patienter havde fået sorafenib-behandling efter stamcelletransplantationen, men de resterende 68 patienter havde ikke fået sorafenib-behandling.
Med en median opfølgningstid på 27 måneder viste forsøget ingen signifikant forskel i samlet overlevelse eller tilbagefaldsfri overlevelse mellem sorafenib-gruppen og kontrolgruppen med 2-årig overlevelse på henholdsvis 54 % og 52 %.
Overraskende: De mest syge havde fordel af sorafenib-behandling
Imidlertid viste gruppen af patienter med refraktær/recidiverende (R/R) sygdom en bedre 2-årig overlevelse på 23 % i gruppen, som fik sorafenib-behandling , mod 15 % i kontrolgruppen. Det samme gjaldt tilbagefaldsfri overlevelse, som var henholdsvis 36 % og 10 %. En flervariabel analyse bekræftede, at sorafenib-behandling var en beskyttende faktor m.h.t. overlevelse i patienterne med R/R AML med FLT3-ITDlav AR-mutationer.
Hvad med et klinisk forsøg i Danmark for at bekræfte dette?
I vores nordiske søsterlande er det ikke ualmindeligt, at hospitalslæger laver kliniske forsøg med nye lægemidler for at se nærmere på visse elementer af behandlingen. Det kunne være dosis eller hvor ofte lægemidlet gives. Disse forsøg designes på baggrund af, at man i kliniske forsøg til godkendelse af nye lægemidler normalt bruger den maksimalt tålelige dosis. Det er dog ikke altid den bedste dosis for patienten. Men det maksimerer firmaets potentielle profit.
Referencer: Qiannan Yang et.al “Effect of sorafenib on prognosis in patients with low-allelic-ratio FLT3-ITD acute myeloid leukemia undergoing allogeneic hematopoietic stem cell transplantation”, Leukemia Research, Available online 26 August 2025, 108088.
