Fra LyLe Nyt, oktober 2019:

EHA – den store europæiske hæmatologi-kongres – er først og fremmest et forum, hvor læger udveksler ny viden og erfaringer og hvor videnskabsfolk deler med andre videnskabsfolk. Så hvad kan en patientforening som LyLe egentlig få ud af at være på en så specialiseret kongres? Det talte vi med LyLes formand, Rita O. Christensen, om.

European Hematology Associations årlige kongres, EHA, er primært et forum for læger og andre medicinske fagfolk. Det betyder dog ikke, at patientforeninger ikke også er velkomne og kan have stor nytte af at deltage. Tværtimod er patientorganisationers deltagelse værdsat, og lægerne stiller gerne op, når patientforeninger søger viden og stiller spørgsmål. Det ligger i deres DNA og i øvrigt i kongressens formålserklæring. Men i sagens natur foregår en kongres som EHA primært på lægernes præmisser, og det kan simpelthen være svært for selv vidende lægfolk at følge med i og helt forstå, hvad der er op og ned på de mange data, studier, abstracts, summaries, conclusions m.m.  Derfor er et af de tilbud patientforeninger får på kongressen at deltage i såkaldt ”educational sessions”, hvor de kan blive klogere på det lægefaglige sprog.

Heldigvis har Rita stor indsigt i stoffet. Dels fordi hun i en årrække selv har været patient (CML) og naturligvis ikke mindst fordi, hun har været en særdeles aktiv formand for LyLe i adskillige år. Det er hun ikke blevet læge af, men hun har tilbragt så meget tid på kongresser som denne og læst så store stakke af videnskabelige artikler og kliniske studier, at hun er klædt mere end godt på til at være med, når lægerne taler om progression, treatment free remission, bruton’s tyrosinkinase-hæmmere, chimeric antigen receptor T-celler og om key pathways i blodceller, der er ved at løbe løbsk.

Patienterne er velkomne

”EHA er et vigtigt sted at være med, og faktisk er der uddannelsessessioner, som bl.a. tager sigte på patientforeninger. De er meget efterspurgte og giver god mening. EHA har også udviklet sig til at være et forum, hvor patientforeninger fra hele verden mødes og udveksler erfaringer,” fortæller hun og fortsætter:

”Heldigvis er der i dag et meget tæt samarbejde mellem EHA og patientorganisationerne, og det skyldes i høj grad ildsjæle blandt patienterne, der har insisteret på at blive lukket ind i varmen. Der er i dag en udbredt forståelse for, at patienter skal have viden om deres sygdom og om dens behandlingsmuligheder. For blot nogle få år siden var tingene mere adskilt, og det var ikke specielt velanset, at patienterne blandede sig i lægernes arbejde. Sådan er det ikke længere. Nu er det slået fast, at patienter og pårørende, der involverer sig i deres sygdom og dens behandling, klarer sig bedre.”

CAR-T celler giver håb for AML-patienter

Var der ting, du især havde interesse for i år?

”Jeg havde fokus på kronisk lymfatisk leukæmi og akut myeloid leukæmi (CLL og AML). CLL, fordi der sker så meget på området, at vi dårligt kan følge med, og AML, fordi det her har knebet med at skabe fremskridt i behandlingen i mange år. Jeg deltager i et såkaldt advisory board i KNOW AML og i Sterring Comittee hos ALAN (Acute Leukemia Advocacy Network), der et globalt initiativ med sigte på at støtte både patienter, pårørende og sundhedspersonale ved at dele viden om sygdommen, og det at leve med den. Det er min opgave at øge kendskabet til AML i Danmark, og det er vigtigt, fordi der er tale om en patientgruppe, hvor behandlingsmulighederne og dermed prognosen hidtil har været dårlige, men hvor der heldigvis sker gode fremskridt lige nu.”

”Generelt er der kommet meget bedre behandlinger til AML i de senere år, og det smitter af på overlevelsen. I min egen lokale gruppe i Næsteved har vi mistet nogle medlemmer med AML, men lige nu har vi flere i gruppen. AML er fortsat en sygdom, hvor mange patienter må igennem en risikabel behandling og evt. stamcelletransplantation. Men der findes i dag gode behandlinger, der kan tages i brug forud for en evt. transplantation og i øvrigt også efter. Det er et billede på en situation, hvor der netop nu sker en positiv udvikling i form af en række nye behandlinger. Det nye er ikke mindst den meget omtalte CAR-T-cellebehandling1, som der er betydeligt fokus på netop nu – også på EHA. Det er en behandling, som stort set ikke er kommet til Danmark endnu, men helt sikkert vil gøre det i de kommende år. Faktisk er der allerede givet tilladelse af Medicinrådet til at bruge den til Akut Lymfatisk Leukæmi (ALL) patienter, og der er tilladelser til at bruge den i Fase1-enheden på Rigshospitalet, København.

”Det er vigtigt, at AML-patienter får adgang til en behandling, der på sigt kan træde i stedet for transplantation. Transplantation indebærer, selvom lægerne også er blevet dygtigere her, en betydelig risiko for AML-patienter, og her håber vi, at CAR-T-cellebehandling kan komme ind,” forklarer Rita. CAR-T-celleterapi har potentiale til at helbrede AML-patienter, og er i øjeblikket det, alle taler om.

”Som det ser ud i dag, kommer CAR-T-cellebehandling i første omgang til at spille en rolle dér, hvor patienter får tilbagefald efter en transplantation. De er i en meget dårlig situation, men her giver CAR-T håb. Vi ser altså i første omgang CAR-T-cellebehandling som en tredjelinje-behandling (efter transplantation og tilbagefald), men håber, at man på et tidspunkt kan sætte ind tidligere – dvs. før transplantation. Det er der allerede lovende forsøg i gang med, og kan vi undgå stamcelletransplantation, kan vi spare menneskeliv,” understreger hun.

Når det er sagt, så maner hun også til besindighed og tålmodighed, for der har vist sig alvorlige komplikationer i forbindelse med brugen af CAR-T-cellebehandling. Træerne vokser som bekendt ikke ind i himlen.

Kombinationer vinder frem i CLL

”Når det drejer sig om CLL handler det meget om nye typer af kombinationer af de nye lægemidler2,” fortæller Rita. ”Der er i dag adskillige lovende og effektive stoffer, som bliver afprøvet i forskellige kombinationer med rigtigt gode resultater. Der hersker en stor optimisme inden for CLL, som på mange måder minder om udviklingen inden for CML, hvor vi i dag er nået til, at nogle patienter kan tages helt ud af behandling. Noget af problemet er, at de nye lægemidler er meget dyre. Derfor leder man efter at finde veje hen imod behandling, der er tidsafgrænset og ikke livslang. Vi kan kun håbe, at vi vil se noget tilsvarende inden for AML.”

CML er din egen sygdom. Sker der noget spændende her?

”Der er lidt stagnation her, fordi behandlingen af CML i dag er så effektiv. De fleste klarer sig godt på behandlingen, og tilmed har det jo vist sig muligt at tage nogle patienter helt ud af behandling. Men der kommer stadig nye lægemidler til, der retter sig mod særlige mutationer af sygdommen og dermed ekstremt få patienter. Inden for CML retter fokus sig i stigende grad mod bivirkningerne af de ellers meget effektive lægemidler. Her er der stadig rigtig meget at tage sig af fat i.”

1) Du kan læse mere om CAR-T-cellebehandling i artiklen ‘Hvide blodlegemer omprogrammeres til at udrydde kræftceller

2) Du kan læse om studiet CLL14 i artiklen ‘CLL: Kemofri behandling i begrænset periode viser gode resultater’. Dette studie er et eksempel på de muligheder, der i dag er i behandlingen af CLL med de nye stoffer – og på, hvor langt man kan nå i kampen for at eliminere brugen af kemoterapi.