Lægemiddelforsøg giver patienter adgang til ny behandling og baner vejen for bedre behandlinger i fremtiden

Fra LyLe Fokus, april 2025:

I dette interview med hæmatologen Hans Beier Ommen fra Århus Universitetshospital kan du læse om, hvad kliniske studier er, om det er noget for dig at deltage i sådan et, og om dine muligheder for at blive ’inkluderet’ i et forsøg – en protokol.

Som blodkræftpatient kan man blive spurgt af sin læge, om man vil deltage i et lægemiddelstudie. Alternativt kan man selv finde igangværende studier og snakke med sin læge om det mon er noget for mig. Er man kandidat til at medvirke i et studie, vil man opdage en kompleks og ofte vanskeligt forståelig verden med sit eget sprog og egne begreber. Mange vil føle sig rådvilde og usikre, og begiver man sig ind i det, vil man nemt blive overvældet af store mængder mundtlige og skriftlige materialer. Uanset hvad vil den bedste vej frem være at spørge sin læge – sin hæmatolog – om hun/han kan hjælpe en på vej.

3 gode grunde

Umiddelbart er der tre positive grunde til at lade sig ’indrullere’ i et studie – og nogle negative, som du også kan finde i det følgende.

1. Adgang til nye lægemidler

Navnlig én faktor er vigtig, når du som patient skal beslutte, om du vil deltage i et studie. Det er muligheden for at få adgang til ny medicin, der endnu ikke er godkendt i Danmark. Medicin som potentielt virker bedre og har færre bivirkninger end den behandling, man allerede får.

”Bagsiden kan være at den behandling, der skal afprøves skuffer – altså ikke lever op til forventningerne eller har betydelige bivirkninger,” forklarer Hans Beier Ommen. ”For nogen kan der også være en psykisk belastning forbundet med at indgå i et studie. Det kan typisk handle om den usikkerhed der vil være (hvordan vil min krop reagere?), de uforudsete bivirkninger eller de forventninger, der knytter sig til ens deltagelse. En bagside kan også være de hyppige besøg på klinikken, der kan være tidskrævende og påvirke ens dagligdag.”

En særlig og tungtvejende grund til at deltage i et studie er ofte, at den medicin man får, er holdt op med at virke eller giver mange bivirkninger. Det kan også være, at man har en variant, en særlig mutation, af ens blodkræftsygdom, som der hidtil ikke har været effektiv behandling for, og hvor det nyudviklede lægemiddel har vist sig lovende.

2. Mere opmærksomhed og omsorg – men også mere arbejde

”Siger man ja til at deltage i et studie, vil man opleve en særlig opmærksomhed og omsorg fra læger og sygeplejersker. Som læger har vi pligt til at vise særlig omhu, når en patient involveres i et studie. En pligt der naturligvis altid er en vigtig del af sundhedsprofessionelles ansvar. Men er man deltager i et studie vil man opleve at møde mere overvågning (observation) og opmærksomhed i form af flere samtaler med læger og sygeplejersker og ofte også flere besøg på sygehuset. Noget der for de fleste opfattes som tryghed og omsorg på et tidspunkt i ens liv, hvor der hersker stor usikkerhed.”

Som patient (og pårørende) i et lægemiddelforsøg vil man som nævnt blive stillet overfor store mængder skriftlig information. Nogle patienter har energi og overskud til at sætte sig nøje ind i studiet, men der vil også være mange, der vælger at springe forholdsvis let over dette og sætte deres lid til sundhedspersonalet og den videnskabsetiske komite, der har godkendt studiet. At deltage i et studie er i høj grad tillidsbaseret. Den ene tilgang er ikke bedre end den anden, men de læger der står for studiet, har pligt til at sørge for, at man har mulighed for selv at sætte sig grundigt ind i studiet, hvis man ønsker det. Man skal desuden huske, at man har ret til at have en bisidder (en pårørende) med sig gennem hele forløbet – ligesom man i øvrigt altid kan træde ud af studiet.

3. For det fælles bedste

En tredje væsentlig ting ved det at deltage i et klinisk studie er, at man på den måde kan bidrage til en udvikling, der har betydning for andre patienter – nuværende eller kommende. Man stiller sig selv til rådighed for det fælles bedste.

Hvad kræver det at komme med i et studie?

Som udgangspunkt er det ens hæmatolog, der skal vurdere, om du er egnet til at indgå i et bestemt studie – i en protokol.

For at deltage skal man opfylde en række nøje beskrevne inklusions- og eksklusionskriterier. Det vil typisk være alder, køn, sygdom, sygdomsstadie, tidligere behandlinger og generel helbredstilstand. Som patient skal man gennemgå en screeningsproces for at sikre, at man opfylder kriterierne. Deltagelse er frivillig, og patienterne skal være grundigt oplyst om studiets formål, procedurer, potentielle risici og hvem der står bag.

Hvordan kommer man med i et lægemiddelforsøg?

”Der er flere veje,” forklarer Hans Beier Ommen. ”Den nemmeste vej er, hvis ens læge foreslår en at medvirke i et relevant studie, som den afdeling man er tilknyttet driver eller tager del i og som er åbent for inklusion. Det vil ofte komme på tale i en situation, hvor den behandling man er i, ikke virker tilfredsstillende. I en sådan situation har man den tryghed at lægerne på afdelingen har første hånds viden om studiet, dets design og formål, og at de kender dig som patient og har indsigt i din sygdom.”

Hvis man selv har et ønske om at komme med i et studie, er det altid bedst at spørge sin læge (praktiserende eller en hospitalslæge). Han/hun vil ofte vide om der er studier i gang, der er relevante. Hvis der ikke er studier i Danmark, kan det også være en mulighed at blive en del af et europæisk eller amerikansk studie. Geografisk afstand betyder ikke så meget.

Man kan også selv finde hjemmesider fx via Kræftens Bekæmpelse, hvor der er oplistet igangværende, åbne studier, men man skal være klar over, at det er en jungle at bevæge sig ind i. I øvrigt har Sundhedsstyrelsen et udvalg for eksperimental behandling. Her skal en henvendelse foregå via ens behandlende hospitalslæge. Hvis det er relevant, kan den behandlende hospitalslæge søge rådgivning vedrørende en specifik sag hos Sundhedsstyrelsens panel for eksperimentel behandling.

Gode råd til patienter i lægemiddelforsøg:

• Forstå studiet: Læs al tilgængelig information og stil spørgsmål.
• Vær ærlig: Del alle relevante helbredsoplysninger med forskerne.
• Overvej tidsforpligtelsen: Vær sikker på, at du kan overholde tidsplanen.
• Tal med andre: Diskuter med familie og venner.
• Vær opmærksom på bivirkninger: Rapporter eventuelle bivirkninger straks.
• Sørg for, at din primære læge (din praktiserende læge) er informeret.
• Vær tålmodig: Resultaterne kan tage tid.
• Vær åben: Vær åben for at prøve nye ting.
• Søg støtte: Opsøg andre patienter, brug en patientforening som LyLe og dens støttegrupper.
• Vær realistisk: Forstå, at der ikke er garantier for succes.

Her kan man finde kliniske studier

• Kliniske forsøg i Europa skal registreres hos EMA (European Medicines Agency). Kliniske forsøg i USA skal registreres hos FDA (Food and Drug Administration).
• I Europa skal man søge på den forholdsvis nye hjemmeside euclinicaltrials.eu (ikke alt fungerer endnu på dansk, så derfor er følgende link til engelske sider). Fra hovedsiden vælger man “Search clinical trials”, og så kommer man til siden euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials
• Den tilsvarende amerikanske hjemmeside er
  clinicaltrials.gov, og den starter med en simplere hjemmeside, hvor man blot skriver f.eks. MDS. Så kommer der i dag 2635 forsøg frem. Det er alle forsøg, som vedrører MDS, dvs både afsluttede og endnu ikke startede.

Rigshospitalets Fase 1 enhed

Rigshospitalets Fase 1-afdeling, også kendt som Fase 1/Forsøgsbehandling, klinik 5011/5013, er en specialiseret enhed, der udfører de tidligste kliniske forsøg med nye kræftlægemidler. Disse forsøg er afgørende for at teste sikkerheden og den indledende effektivitet af nye behandlinger, før de kan gå videre til senere faser af kliniske forsøg.

Tidlige forsøg
Afdelingen gennemfører de allerførste forsøg med nye kræftlægemidler, ofte på patienter, der ikke har andre behandlingsmuligheder.
Personaliseret Behandling: Behandlingerne er ofte målrettet den enkelte patients specifikke kræfttype og genetiske profil.

Multidisciplinært samarbejde
Afdelingen arbejder tæt sammen med andre specialiserede enheder, såsom Afdeling for Genomisk Medicin, for at sikre en tilgang hvor patientens problem anskues fra alle vinkler.

Patienter og behandlinger
Patienter med meget sjældne kræftformer eller dem, hvor alle dokumenterede behandlinger er afprøvet, kan henvises til Fase 1-afdelingen. Her får de mulighed for at deltage i eksperimentelle behandlinger, som kan give nye håb og muligheder.